ยาเด็กกำพร้า: รายการพร้อมชื่อ วัตถุประสงค์ สิ่งบ่งชี้ และข้อห้าม

2024 ผู้เขียน: Curtis Blomfield | [email protected]. แก้ไขล่าสุด: 2023-12-16 21:38

ยาเด็กกำพร้าคือยารักษาโรคหายาก พวกเขายังถูกเรียกว่า "เด็กกำพร้า" ดูเหมือนโรคจะหายากก็ยากจะเจอ

ความขัดแย้งเกิดขึ้นจริงในที่ทำงาน แม้จะมีสิ่งที่หายาก แต่โดยรวมแล้วมีผู้ป่วยจำนวนมากที่ได้รับการวินิจฉัยดังกล่าว ตัวอย่างเช่น ในประเทศแถบยุโรปมี 30 ล้านคน นั่นคือ ทุกๆ 15 คนที่ป่วยเป็นโรคกำพร้า ยาพิเศษมีไว้สำหรับการรักษา

ทะเบียนยาเด็กกำพร้า

ยาเหล่านี้มักจะเป็นไปตามเส้นทางการผลิตและการลงทะเบียนเดียวกันกับยาทั่วไป แต่พวกเขาได้รับผลประโยชน์บางอย่างที่กระตุ้นให้ผู้ผลิตลงทุนในการพัฒนาของตน

การแทรกแซงของรัฐบาลเพื่อสนับสนุนการผลิตมีหลากหลายวิธี: การลดหย่อนภาษีและสิ่งจูงใจ การเข้าถึงตลาดในประเทศที่ง่ายขึ้น เงินอุดหนุนการพัฒนา การขยายการผูกขาดของตลาด

ใครกำหนดสถานะ

มอบหมายสถานะยาเสพติดเด็กกำพร้ายาโดยคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้า สำนักงานยายุโรป จากนั้นได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรป หลังจากนี้จะเป็นการออกใบรับรองการลงทะเบียน

ข้อกำหนด

ในการขออนุมัติสถานะเด็กกำพร้า จะต้องเป็นไปตามข้อกำหนดต่อไปนี้:

1. ควรใช้เพื่อวินิจฉัย รักษา หรือป้องกันโรคที่คุกคามชีวิตหรือเรื้อรัง
2. โรคนี้น่าจะส่งผลกระทบได้ไม่เกิน 5 คนจาก 10,000 คนในสหภาพยุโรป หรือไม่น่าเป็นไปได้ที่การขายผลิตภัณฑ์ยาจะครอบคลุมค่าใช้จ่ายที่จำเป็นในการพัฒนายา
3. ไม่มีวิธีใดที่เหมาะสมในการวินิจฉัย รักษา หรือป้องกันโรค หรือหากสร้างขึ้น ยาที่เป็นปัญหาน่าจะช่วยผู้ป่วยที่เป็นโรคดังกล่าวได้

ในระดับกฎหมาย

ในรัสเซียเมื่อปลายเดือนมีนาคม 2010 ร่างกฎหมาย "ว่าด้วยการไหลเวียนของยา" ได้รับการอนุมัติ ซึ่งกำหนดให้รัฐควบคุมราคายาที่ถือว่าจำเป็นและสำคัญ ในขณะเดียวกันก็ไม่มีการกล่าวถึงยาเด็กกำพร้าในฉบับสุดท้าย การแก้ไขดังกล่าวหายไปจากกฎหมายหลังจากการพิสูจน์อักษรครั้งแรกโดย State Duma

ด้วยเหตุนี้ มูลนิธิการกุศลหลายสิบแห่งจึงรวมกันในคำปราศรัยต่อประธานาธิบดีรัสเซีย พวกเขาขอให้ทำให้การจำหน่ายยาเด็กกำพร้าถูกต้องตามกฎหมายและทำให้ระบอบการปกครองง่ายขึ้นสำหรับการนำเข้าและการลงทะเบียนในประเทศ

ส่งผลให้มีการเผยแพร่แถลงการณ์อย่างเป็นทางการบนเว็บไซต์ของกระทรวงสาธารณสุข ดังนั้นขั้นตอนในการนำเข้ายาดังกล่าวจึงง่ายขึ้น ตอนนี้ไม่เกิน 5 วัน

ใบอนุญาตนำเข้าสำหรับใช้ส่วนตัวออกให้ในรูปแบบอิเล็กทรอนิกส์พร้อมลายเซ็นดิจิทัล ด้วยเหตุนี้ ผู้ป่วยจากพื้นที่ห่างไกลจึงไม่ต้องไปเมืองหลวง ยืนเข้าแถวที่สำนักงานเพื่อขออนุญาต

โรคเด็กกำพร้า

ตัวอย่างโรคเด็กกำพร้าคือ:

1. มูโคโพลีแซ็กคาริโดสิส. โรคทางพันธุกรรมในรูปแบบรุนแรงซึ่งเกี่ยวข้องกับความผิดปกติของการเผาผลาญ ในรัสเซีย โดยเฉลี่ยแล้ว ประมาณ 15 คนเกิดมาพร้อมกับโรคนี้ทุกปี
2. ฮีโมฟีเลีย. พยาธิสภาพทางพันธุกรรมที่วินิจฉัยการขาดปัจจัยการแข็งตัวของเลือด ซึ่งทำให้กระบวนการช้าลง ผู้ป่วย 8,000 รายได้รับการลงทะเบียนในรัสเซีย
3. เชื้อราในเยื่อเมือกเรื้อรัง. เอเจนต์เชิงสาเหตุคือเชื้อราในสกุล Candida มักเกิดในเด็กอายุต่ำกว่า 18 ปี

นอกจากนี้ รายการนี้ยังรวมถึง mucormycosis, zygomycosis, thymoma, malignant soft tissue sarcoma, cystic fibrosis, hyperprolactinemia, Rett syndrome, gastric ulcerative colitis, Majid syndrome, aniridia สิ่งเหล่านี้ไม่ใช่โรคกำพร้าเพียงอย่างเดียว - รายการของพวกเขายาวกว่ามาก

รายการยายอดนิยม

ยารักษาโรคเด็กกำพร้าที่มีชื่อเสียงที่สุดคือ:

1. "โซลิริส". สารออกฤทธิ์คือ eculizumab ยานี้เป็นยากดภูมิคุ้มกัน ข้อบ่งชี้ในการใช้งาน - กลุ่มอาการ hemolytic-uremic ผิดปรกติเช่นเดียวกับ paroxysmal nocturnal hemoglobinuria ข้อห้าม ได้แก่ การนำพา Neisseria meningitides การติดเชื้อ ขาดการฉีดวัคซีน พยาธิสภาพของตับและไตอย่างรุนแรง
2. "Enplate". สารออกฤทธิ์หลักคือ romiplostim ยาที่กำหนดไว้สำหรับ thrombocytopenic purpura ที่ไม่ทราบสาเหตุ
3. "เอลาพราซ่า". ส่วนประกอบหลักคือ idursulfase ยาที่กำหนดไว้สำหรับ mucopolysaccharidosis type 2
4. "รถบรรทุก". ส่วนผสมหลักในยาคือ bosentan ใช้สำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
5. "เอนเบรล". ยาประกอบด้วย etanercept มีการกำหนดไว้สำหรับโรคข้ออักเสบเด็กและเยาวชนที่เริ่มมีอาการอย่างเป็นระบบ
6. "มาดูกัน" สารออกฤทธิ์คือกัลซัลเฟส เครื่องมือนี้ใช้สำหรับ mucopolysaccharidosis ประเภทที่สี่
7. "แอคเทมรา". ประกอบด้วยโทซิลิซูแมบ มีการกำหนดไว้สำหรับโรคข้ออักเสบเด็กและเยาวชนที่เริ่มมีอาการอย่างเป็นระบบ
8. "ปฏิวัติ". สารออกฤทธิ์คือ eltrombopag เครื่องมือนี้ใช้สำหรับจ้ำ thrombocytopenic ที่ไม่ทราบสาเหตุ
9. "อัลดาซูริม". สารหลักคือลาโรนิเดส มีการกำหนดสำหรับ mucopolysaccharidosis type 1
10. "อิลาริส". สารออกฤทธิ์คือคานาคินูแมบ วิธีการรักษานี้ใช้สำหรับโรคข้ออักเสบเด็กและเยาวชนที่เริ่มมีอาการอย่างเป็นระบบ
11. "พรีวิเกน". ของเขาสารออกฤทธิ์คืออิมมูโนโกลบูลินของมนุษย์ การรักษาถูกกำหนดไว้สำหรับจ้ำ thrombocytopenic ที่ไม่ทราบสาเหตุ
12. "การทรยศ". สารออกฤทธิ์คือ agalsidase alfa มันถูกกำหนดไว้สำหรับโรค Fabry
13. "เอ็กซ์เจด". สารออกฤทธิ์คือดีเฟอราซิรอกซ์ วิธีการรักษานี้ใช้สำหรับโรคโลหิตจางที่ไม่ระบุรายละเอียด
14. "ออร์ฟาดิน". สารออกฤทธิ์คือนิติซิโนน มีการกำหนดสำหรับไทโรซินีเมีย
15. "อดิปาส". ประกอบด้วย riociguat มีการกำหนดสำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
16. "อ๊อฟสุมิเต". มีมาซิเทนแทน ใช้สำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
17. "วิวรณ์". ประกอบด้วยซิลเดนาฟิล กำหนดสำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
18. "ไมโอไซม์". ส่วนประกอบหลักคืออัลกลูโคซิเดสอัลฟ่า ยานี้ใช้รักษาโรคปอมเปะ
19. "ม่าน". สารออกฤทธิ์หลักคือ miglustat มันถูกกำหนดไว้สำหรับ sphingolipidoses
20. "เวนตาวิส". ประกอบด้วยไอโลพรอสต์ กำหนดสำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
21. "ฟาบราซิม". ประกอบด้วย agalsidase beta มันถูกกำหนดไว้สำหรับ sphingolipidoses
22. "โวลิบริส". สารออกฤทธิ์คือแอมบริเซนแทน กำหนดสำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
23. "อิโลเมดิน". สารออกฤทธิ์คือไอโลพรอสต์ ยานี้ใช้สำหรับความดันโลหิตสูงในปอด

รายการยาเด็กกำพร้านี้ถือว่าเป็นที่นิยมมากที่สุดในบรรดายาที่สั่งจ่ายสำหรับโรค

ข้อห้าม

ห้ามรับประทานยาเมื่อเพิ่มความไวต่อสารออกฤทธิ์ของยาเช่นเดียวกับในรูปแบบที่รุนแรงของตับและไต เด็กจะได้รับเมื่อได้รับอนุญาตจากแพทย์เท่านั้น

สรุป

ดังนั้น รายชื่อยากำพร้าจึงเป็นรายการยาที่สั่งจ่ายโรคจากกลุ่มชื่อเดียวกัน โรคดังกล่าวถือว่าหายาก

สำหรับการพัฒนายาเด็กกำพร้า บริษัทจะมอบสิ่งจูงใจให้กับบริษัท การลงทะเบียนดำเนินการในลักษณะเดียวกับยาอื่นๆ แต่ต้องมีการยืนยันเพิ่มเติมจากค่าคอมมิชชั่นที่เกี่ยวข้อง

สำหรับผู้ป่วยต้องจำไว้ว่ามีเพียงแพทย์เท่านั้นที่ควรสั่งยา ไม่แนะนำให้ซื้อยาด้วยตนเองเนื่องจากอาจไม่ได้ผลตามที่ต้องการ แต่จะทำให้โรครุนแรงขึ้นเท่านั้น