ยาเด็กกำพร้าคือยารักษาโรคหายาก พวกเขายังถูกเรียกว่า "เด็กกำพร้า" ดูเหมือนโรคจะหายากก็ยากจะเจอ
ความขัดแย้งเกิดขึ้นจริงในที่ทำงาน แม้จะมีสิ่งที่หายาก แต่โดยรวมแล้วมีผู้ป่วยจำนวนมากที่ได้รับการวินิจฉัยดังกล่าว ตัวอย่างเช่น ในประเทศแถบยุโรปมี 30 ล้านคน นั่นคือ ทุกๆ 15 คนที่ป่วยเป็นโรคกำพร้า ยาพิเศษมีไว้สำหรับการรักษา
ทะเบียนยาเด็กกำพร้า
ยาเหล่านี้มักจะเป็นไปตามเส้นทางการผลิตและการลงทะเบียนเดียวกันกับยาทั่วไป แต่พวกเขาได้รับผลประโยชน์บางอย่างที่กระตุ้นให้ผู้ผลิตลงทุนในการพัฒนาของตน
การแทรกแซงของรัฐบาลเพื่อสนับสนุนการผลิตมีหลากหลายวิธี: การลดหย่อนภาษีและสิ่งจูงใจ การเข้าถึงตลาดในประเทศที่ง่ายขึ้น เงินอุดหนุนการพัฒนา การขยายการผูกขาดของตลาด
ใครกำหนดสถานะ
มอบหมายสถานะยาเสพติดเด็กกำพร้ายาโดยคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้า สำนักงานยายุโรป จากนั้นได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรป หลังจากนี้จะเป็นการออกใบรับรองการลงทะเบียน
ข้อกำหนด
ในการขออนุมัติสถานะเด็กกำพร้า จะต้องเป็นไปตามข้อกำหนดต่อไปนี้:
- ควรใช้เพื่อวินิจฉัย รักษา หรือป้องกันโรคที่คุกคามชีวิตหรือเรื้อรัง
- โรคนี้น่าจะส่งผลกระทบได้ไม่เกิน 5 คนจาก 10,000 คนในสหภาพยุโรป หรือไม่น่าเป็นไปได้ที่การขายผลิตภัณฑ์ยาจะครอบคลุมค่าใช้จ่ายที่จำเป็นในการพัฒนายา
- ไม่มีวิธีใดที่เหมาะสมในการวินิจฉัย รักษา หรือป้องกันโรค หรือหากสร้างขึ้น ยาที่เป็นปัญหาน่าจะช่วยผู้ป่วยที่เป็นโรคดังกล่าวได้
ในระดับกฎหมาย
ในรัสเซียเมื่อปลายเดือนมีนาคม 2010 ร่างกฎหมาย "ว่าด้วยการไหลเวียนของยา" ได้รับการอนุมัติ ซึ่งกำหนดให้รัฐควบคุมราคายาที่ถือว่าจำเป็นและสำคัญ ในขณะเดียวกันก็ไม่มีการกล่าวถึงยาเด็กกำพร้าในฉบับสุดท้าย การแก้ไขดังกล่าวหายไปจากกฎหมายหลังจากการพิสูจน์อักษรครั้งแรกโดย State Duma
ด้วยเหตุนี้ มูลนิธิการกุศลหลายสิบแห่งจึงรวมกันในคำปราศรัยต่อประธานาธิบดีรัสเซีย พวกเขาขอให้ทำให้การจำหน่ายยาเด็กกำพร้าถูกต้องตามกฎหมายและทำให้ระบอบการปกครองง่ายขึ้นสำหรับการนำเข้าและการลงทะเบียนในประเทศ
ส่งผลให้มีการเผยแพร่แถลงการณ์อย่างเป็นทางการบนเว็บไซต์ของกระทรวงสาธารณสุข ดังนั้นขั้นตอนในการนำเข้ายาดังกล่าวจึงง่ายขึ้น ตอนนี้ไม่เกิน 5 วัน
ใบอนุญาตนำเข้าสำหรับใช้ส่วนตัวออกให้ในรูปแบบอิเล็กทรอนิกส์พร้อมลายเซ็นดิจิทัล ด้วยเหตุนี้ ผู้ป่วยจากพื้นที่ห่างไกลจึงไม่ต้องไปเมืองหลวง ยืนเข้าแถวที่สำนักงานเพื่อขออนุญาต
โรคเด็กกำพร้า
ตัวอย่างโรคเด็กกำพร้าคือ:
- มูโคโพลีแซ็กคาริโดสิส. โรคทางพันธุกรรมในรูปแบบรุนแรงซึ่งเกี่ยวข้องกับความผิดปกติของการเผาผลาญ ในรัสเซีย โดยเฉลี่ยแล้ว ประมาณ 15 คนเกิดมาพร้อมกับโรคนี้ทุกปี
- ฮีโมฟีเลีย. พยาธิสภาพทางพันธุกรรมที่วินิจฉัยการขาดปัจจัยการแข็งตัวของเลือด ซึ่งทำให้กระบวนการช้าลง ผู้ป่วย 8,000 รายได้รับการลงทะเบียนในรัสเซีย
- เชื้อราในเยื่อเมือกเรื้อรัง. เอเจนต์เชิงสาเหตุคือเชื้อราในสกุล Candida มักเกิดในเด็กอายุต่ำกว่า 18 ปี
นอกจากนี้ รายการนี้ยังรวมถึง mucormycosis, zygomycosis, thymoma, malignant soft tissue sarcoma, cystic fibrosis, hyperprolactinemia, Rett syndrome, gastric ulcerative colitis, Majid syndrome, aniridia สิ่งเหล่านี้ไม่ใช่โรคกำพร้าเพียงอย่างเดียว - รายการของพวกเขายาวกว่ามาก
รายการยายอดนิยม
ยารักษาโรคเด็กกำพร้าที่มีชื่อเสียงที่สุดคือ:
- "โซลิริส". สารออกฤทธิ์คือ eculizumab ยานี้เป็นยากดภูมิคุ้มกัน ข้อบ่งชี้ในการใช้งาน - กลุ่มอาการ hemolytic-uremic ผิดปรกติเช่นเดียวกับ paroxysmal nocturnal hemoglobinuria ข้อห้าม ได้แก่ การนำพา Neisseria meningitides การติดเชื้อ ขาดการฉีดวัคซีน พยาธิสภาพของตับและไตอย่างรุนแรง
- "Enplate". สารออกฤทธิ์หลักคือ romiplostim ยาที่กำหนดไว้สำหรับ thrombocytopenic purpura ที่ไม่ทราบสาเหตุ
- "เอลาพราซ่า". ส่วนประกอบหลักคือ idursulfase ยาที่กำหนดไว้สำหรับ mucopolysaccharidosis type 2
- "รถบรรทุก". ส่วนผสมหลักในยาคือ bosentan ใช้สำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
- "เอนเบรล". ยาประกอบด้วย etanercept มีการกำหนดไว้สำหรับโรคข้ออักเสบเด็กและเยาวชนที่เริ่มมีอาการอย่างเป็นระบบ
- "มาดูกัน" สารออกฤทธิ์คือกัลซัลเฟส เครื่องมือนี้ใช้สำหรับ mucopolysaccharidosis ประเภทที่สี่
- "แอคเทมรา". ประกอบด้วยโทซิลิซูแมบ มีการกำหนดไว้สำหรับโรคข้ออักเสบเด็กและเยาวชนที่เริ่มมีอาการอย่างเป็นระบบ
- "ปฏิวัติ". สารออกฤทธิ์คือ eltrombopag เครื่องมือนี้ใช้สำหรับจ้ำ thrombocytopenic ที่ไม่ทราบสาเหตุ
- "อัลดาซูริม". สารหลักคือลาโรนิเดส มีการกำหนดสำหรับ mucopolysaccharidosis type 1
- "อิลาริส". สารออกฤทธิ์คือคานาคินูแมบ วิธีการรักษานี้ใช้สำหรับโรคข้ออักเสบเด็กและเยาวชนที่เริ่มมีอาการอย่างเป็นระบบ
- "พรีวิเกน". ของเขาสารออกฤทธิ์คืออิมมูโนโกลบูลินของมนุษย์ การรักษาถูกกำหนดไว้สำหรับจ้ำ thrombocytopenic ที่ไม่ทราบสาเหตุ
- "การทรยศ". สารออกฤทธิ์คือ agalsidase alfa มันถูกกำหนดไว้สำหรับโรค Fabry
- "เอ็กซ์เจด". สารออกฤทธิ์คือดีเฟอราซิรอกซ์ วิธีการรักษานี้ใช้สำหรับโรคโลหิตจางที่ไม่ระบุรายละเอียด
- "ออร์ฟาดิน". สารออกฤทธิ์คือนิติซิโนน มีการกำหนดสำหรับไทโรซินีเมีย
- "อดิปาส". ประกอบด้วย riociguat มีการกำหนดสำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
- "อ๊อฟสุมิเต". มีมาซิเทนแทน ใช้สำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
- "วิวรณ์". ประกอบด้วยซิลเดนาฟิล กำหนดสำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
- "ไมโอไซม์". ส่วนประกอบหลักคืออัลกลูโคซิเดสอัลฟ่า ยานี้ใช้รักษาโรคปอมเปะ
- "ม่าน". สารออกฤทธิ์หลักคือ miglustat มันถูกกำหนดไว้สำหรับ sphingolipidoses
- "เวนตาวิส". ประกอบด้วยไอโลพรอสต์ กำหนดสำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
- "ฟาบราซิม". ประกอบด้วย agalsidase beta มันถูกกำหนดไว้สำหรับ sphingolipidoses
- "โวลิบริส". สารออกฤทธิ์คือแอมบริเซนแทน กำหนดสำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
- "อิโลเมดิน". สารออกฤทธิ์คือไอโลพรอสต์ ยานี้ใช้สำหรับความดันโลหิตสูงในปอด
รายการยาเด็กกำพร้านี้ถือว่าเป็นที่นิยมมากที่สุดในบรรดายาที่สั่งจ่ายสำหรับโรค
ข้อห้าม
ห้ามรับประทานยาเมื่อเพิ่มความไวต่อสารออกฤทธิ์ของยาเช่นเดียวกับในรูปแบบที่รุนแรงของตับและไต เด็กจะได้รับเมื่อได้รับอนุญาตจากแพทย์เท่านั้น
สรุป
ดังนั้น รายชื่อยากำพร้าจึงเป็นรายการยาที่สั่งจ่ายโรคจากกลุ่มชื่อเดียวกัน โรคดังกล่าวถือว่าหายาก
สำหรับการพัฒนายาเด็กกำพร้า บริษัทจะมอบสิ่งจูงใจให้กับบริษัท การลงทะเบียนดำเนินการในลักษณะเดียวกับยาอื่นๆ แต่ต้องมีการยืนยันเพิ่มเติมจากค่าคอมมิชชั่นที่เกี่ยวข้อง
สำหรับผู้ป่วยต้องจำไว้ว่ามีเพียงแพทย์เท่านั้นที่ควรสั่งยา ไม่แนะนำให้ซื้อยาด้วยตนเองเนื่องจากอาจไม่ได้ผลตามที่ต้องการ แต่จะทำให้โรครุนแรงขึ้นเท่านั้น
